全球基因治疗市场于2019年估值为12.9亿美元,预计预测期内的复合年增长率为16.3%。基因治疗是一种医学科学领域,涉及治疗疾病或潜在疾病的核酸(DNA和RNA)的治疗重组。
有两种类型的疗法,即躯体和种系疗法。在基因疗法下,用功能性替换有缺陷的基因,例如,随着快速分裂的癌细胞肿大,脑肿瘤被肿大,这可能是有缺陷或突变的基因治疗。
负责治疗市场增长的突出因素包括癌症,遗传性疾病,强产品管道,基因治疗领域的进步以及基于CAR-T细胞疗法的发展的高患病率。此外,根据再生药物(ARM)联盟释放的数据,显示出涉及治疗的临床试验的增长。截至2019年第一季度,大约有372次有关临床试验,其中大多数是II期(58%),其次是I阶段(33%)和III期(9%)和同期- 年的增长17%。
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过去几年基因编辑和基因组学研究领域的技术进步驱动的分子和细胞生物学的快速进步对蓬勃发展的基因疗法市场产生了显着贡献。在市场上具有重要资金的主要参与者的研究人员,院士和主管的内部研究实体也发挥了重要作用。
例如,英国的ORI Biotech Ltd,10月2020年10月,成功封闭系列3000万美元的资金,以自动化细胞和基因治疗制造。该公司的平台增加了吞吐量,降低了迎合患有危及生命疾病的患者的成本。
此外,最近的产品批准和声音行业活动也推动了市场增长。2019年,目录宣布通过收购基于美国的普拉方生物服务,估计为12亿美元的估计交易,扩展其基因疗法组合。必威开户注册在今年第二季度,Thermo Fisher Scientific通过购买CDMO,BRAMMER BIO,为17亿美元扩大其制造能力。
同样,罗氏宣布宣布,基于美国的基因治疗公司,Spark治疗额为48亿美元。后者是第一家公司批准基因疗法产品以治疗稀有视网膜疾病的公司。该产品的临床试验已经显示了有希望的结果,并由美国FDA批准。通过此次收购,Roche正在寻找其在有前途的市场中获得更多市场份额的方法。
该市场主要是在治疗区域,载体类型,行政途径,地区进行分段。
通过治疗区域 |
通过矢量类型 |
通过方法 |
通过管理途径 |
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2019年,遗传障碍市场部门估计占最大份额。这些疾病的发病率越来越多,关于临床试验的增加很少有利于其市场增长的司机。此外,目前正在临床试验中的强大管道也使得市场部门的增长前景明亮。例如,Pharma Giant,Novartis专注于延长其药物,Kymriah的批准,旨在治疗患有血液癌的人,欧洲和其他中等收入国家。
基于载体类型,该市场分类为病毒和非病毒载体。2019年,估计病毒载体部分估计为最大的份额,预计将在研究时间范围内保持其优势。这种高份额归因于基因递送中病毒载体的准确性,特别是腺相关病毒(AAV)。
作为临床环境中的一个平台的AAV是首选市场参与者,如火花治疗,Sangamo Biosciences,AGTC和Avexis。例如,voretigene neparvovec,众所周知的品牌名称“luxturna”是一种基于AAV的治疗药物,用于治疗Leber先天性生物症,由Spark Therapeutics开发。这是FDA批准的第一个体内疗法。
北美基因治疗市场估计占全球市场的最大份额。该地区的增长主要是由于细胞疗法的资金增加和融资增加。在寻求有关监管机构的批准后,该区域的公司主要从事加强其产品产品。
20世纪20年20日,英国伦敦大学(UCL)和Albionvc,英国专业集团LLP的英国科技投资臂,宣布收盘为1亿欧元的资金来投资UCL的细胞疗法研究和纺丝。早些时候,在2020年7月,英国的生物技术启动,“Freeline”从事慢性病治疗基因组治疗的疗法治疗已宣布收盘约为1.06亿欧元的资金。
亚太基因治疗市场预计将在预测期内注册最高的市场增长率。在亚太地区,中国被认为是治疗发展的焦点,随着审判的数量超过了美国。此外,有关地区的政府赞助资金也有望促使该地区基因组治疗的需求。例如,2019年5月,日本监管小组批准了诺华制造的销售Kymriah。所有这些因素加上患有慢性疾病的巨大患者将推动市场。
在市场上运营的一些主要参与者包括维度治疗;诺华AG;蓝鸟生物;Gilead Sciences公司;人体干细胞研究所;Spark Therapeutics LLC,Celgene Corporation;Sangamo Biosciences;Shire PLC;glaxosmithkline;Voyager治疗学; Bristol Myer’s Squibb; UniQure NV; and Celgene Corporation.